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RNA干扰

dealer 于 2018-2-5 13:49 发表在 [分享] [复制链接]

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RNA干扰(RNA interference,RNAi)是近年来生命科学领域最为重大的发现之一。它是指小分子双链RNA可以特异性地降解或抑制同源mRNA表达,从而抑制或关闭特定基因表达的现象。人们只要知道了某种疾病的致病基因,就可以设计出针对该基因mRNA的小分子干扰RNA(Small interfering RNA,siRNA),抑制或封闭该致病基因的表达,从而达到治疗疾病的目的。显然,在理论上,通过siRNA几乎可以治疗所有的疾病,包括肿瘤、传染病、遗传性疾病等等,因而RNAi受到学术界普遍的关注,是目前最为热门的生命科学研究领域,也是未来最有发展前途的新药开发领域。除此之外,RNAi技术还可以广泛应用于农业、林业、畜牧业和渔业等多种领域,进行良种培育、良种筛选和疾病治疗等。可见,RNAi的应用非常广泛,具有巨大的市场发展空间。
但是,由于RNAi现象刚被发现不久,仅仅才14年的时间,无论国外还是国内,目前都缺乏有效的siRNA载体,这大大制约了RNAi的应用,包括实验研究和药物开发。目前市场上主流的siRNA转染试剂是脂质体类的转染试剂,它能将siRNA转染入多种体外培养的细胞株,但原代细胞、悬浮细胞的转染效果不是很好。由于它是脂质体类的转染试剂,因而对培养细胞有一定毒性。而英格恩生物独辟蹊径,转染载体的材料不是用传统的脂质体,而是纳米聚合物材料。这种材料对细胞几乎没有毒性,转染效率在多数细胞株都可达到90%以上,在很多原代细胞中,转染效果也比较好。更为难得的是,该公司的体内RNA转染试剂Entranster-in vivo,和核酸混合后,便可注射进动物体内,完成动物体内RNA干扰实验,十分便捷,是动物体内RNA干扰实验的新创举。

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